BioMarin�ښW����������̘I(y��)������ROCTAVIAN?�����ί�
�l(f��)���r�g��2023-09-04��Դ���c����2259
��������Դ�ڣ������ί�ǰ��
���ؕr�g8��30��������λ���������ݵĺ�Ҋ����ˎ��˾BioMarin������һ������Ѫ�Ѳ�A���߽���ROCTAVIAN®(valoccogene roxaparvovec-rvox)�ί����@��־��ԓ�����״��ښW���̘I(y��)��������
����6����ROCTAVIAN®�@��FDA������������ǰ��ԓ�aƷ����2022��8�«@�ÚW������������Roctavian��ȫ����A��Ѫ�Ѳ�������Biomarin�����ƶ��ăr���290�f��Ԫ��
Valoctocogene roxaparvovec��һ��ʹ��AAV5�����d�w�f�ͱ��_��Ѫ����VIII��FVIII���D����Ļ�����ԓ�����ă�(y��u)�����ڿ���ֻ��Ҫһ���ί����ɫ@�ñ��_FVIII�Ļ�������˻��߲�����Ҫ�L�ڽ����A������Ѫ����ע�䡣
��Ѫ�Ѳ��ί�����(HTCs)���ڌ�Ѫ�Ѳ������M�Мyԇ�����_ʼ�ί�֮ǰ�������w�M���R���u�����M�Йz�y��Ŀǰ����ʮ�����ڽ��ܺY�����Դ_���Ƿ����Y�����ROCTAVIAN�ί����ڵ�����K�r��Մ��Ҳ���M������
BioMarin��(zh��)�и����ü���ϯ�̄չ�Jeff Ajer��ʾ:“����Ѫ�Ѳ���^(q��)�Լ�������،���@��ROCTAVIAN�ί��Ļ��ߺ��t(y��)�����f��������һ����Ҫ����̱����҂��ڴ��W�������^(q��)�Լ������Ļ��߿��ԫ@��ROCTAVIAN”��
������Vivantes KlinikumѪ�Ѳ���ֹѪ���ĵ������t(y��)��Robert Klamroth�f:“����A��Ѫ�Ѳ����ߵ�ؓ���Ǿ������Ч�ί���������δ�õ��M�㡣ROCTAVIANһ���Ի����ί�������һ����Ҫ����̱���������ϗl���Ļ����ṩ���µ�ϣ�������ڸ��Ƈ���A��Ѫ�Ѳ����ߵ��A�����P��Ҫ��”
��������BioMarin�ڷ�����������ăr��͈��N������Ո�Լ��������Мʂ���Ҳ���^�m(x��)�M�С�
